我国罕见病用药保障模式研究开题报告

1. 研究目的与意义

基于我国对罕见病这个特殊的群体越来越重视的前提，建立健全的罕见病用药保障机制，对提高罕见病群体的生存生活质量具有重大意义。

目前全球约有8000多种罕见疾病的记录，我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生的罕见病患者超过20万。

药物治疗是目前罕见病患者的主要有效治疗方式。

2. 课题关键问题和重难点

本论文只能通过相关文献期刊了解到国外的罕见病用药保障模式，对于其发展的细节收集到的文献资料有限，相关重点内容扩展不够。

针对国内罕见病用药保障模式，由于我国对罕见病的研究较晚，且各地关于罕见病用药保障的政策不尽相同，多年来，在探索罕见病保障的过程中，各地逐渐出现了不同的保障模式，出现了地区不平衡，保障不全面的现象，再加上国家层面对孤儿药的研发激励政策不足，很多患者承担不起昂贵的药费问题。

我国当下的用药保障模式面临着许多挑战，要想国内的罕见病用药保障水平尽快与国际接轨，我国还有非常大的改善空间，建设符合我国国情的罕见病用药保障模式还有很长一段路要走。

3. 国内外研究现状（文献综述）

1、前言药物治疗是目前罕见病患者的主要有效治疗方式，对罕见病药物的保障就是对每位患者生命的保障。

由于孤儿药在研发过程中比普通药物的研发成本更加高昂、投资回报率更低且风险更高，导致药企对孤儿药研发的意向不强，药物可及性受到一定程度影响。

再加上我国通罕见病医疗保障制度存在很多不足，罕见病患者的生存生活质量面临很多挑战。

4. 研究方案

本次毕业论文运用文献研究方法，对过往罕见病用药保障机制研究的相关文献进行梳理和总结，从而分析其他学者在研究该课题时是从那些角度切入的。

然后站在前人的肩膀上，参考这些角度，进一步进行分析，最后归纳总结，并对当下我国罕见病用药保障存在的一些问题提出建设性建议。

5. 工作计划

1.2022年12月29日前，确定毕业论文题目，了解相关信息；2.2022年1月7日前，查阅资料，做好毕业设计任务书，并开始收集相关文件资料；3.2022年1月18日前，分析研究，并对了解到的资料进行总结；4.2022年3月4日前，撰写开题报告；5.2022年3月12日前，完成论文大纲，我国罕见病用药保障模式研究的研究背景及意义；6.2022年3月19日前，对罕见病及其药物进行简单概述，并分析我国罕见病及其药物现状；7.2022年3月26日前，对比分析国外罕见病用药保障模式的发展；8.2022年4月1号前，分析我国罕见病用药保障模式现状及存在的问题9.2022年4月8日前，表达自己的想法，结合国外经验提出对我国罕见病用药保障发展的建议；10.2022年4月15日前，总结文献资料，完成毕设论文初稿的撰写；11.2022年5月1日前，完善毕业论文，提交论文终稿；12.2022年5月10日前，准备相关答辩材料，修改完善答辩PPT和讲稿。